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Autorizaron el ingreso del Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo

La AMNAT autorizó que uno de los remedios más caros para la atrofia muscular. Se trata del Spinraza.

Se autorizó el registro en el país de la Spinraza. Es uno de los medicamentos más caros del mundo. El tratamiento cuesta un millón de dólares. Pero para los pacientes es la única esperanza frente a una enfermedad devastadora: la atrofia muscular espinal (AME). Afecta a chicos y produce incapacidad motora progresiva y la muerte en pocos años.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras. Lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones.

Los síntomas en los bebés es que tienen muy poco tono muscular. Ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal. Infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen. Una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza.

Qué genera el medicamento

En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves. El problema es el costo: el primer año de tratamiento puede valer 600.000 dólares.Y 300.000 el siguiente. Lo mismo los siguientes en caso de que el paciente los necesitara.

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Este texto no dice nada de quién lo pagará. Según explicaron desde el organismo, la función de esta agencia regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad.Y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación.En un proceso que se llama “primer lote”.

La asociación Familias AME, que reúne a 250 de los 300 pacientes que se estima hay en el país.

Hace dos años que familias de pacientes reclaman por el medicamento. Ahora deberán esperar por el plan de cobertura que dispondrá la Secretaría de Salud.

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